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Buenas noticias para los pacientes con Ataxia de Friedreich.


Omaveloxolone , candidato en investigación de Reata Pharmaceuticals para el tratamiento de la ataxia de Friedreich  (FA), ha obtenido el estatus de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos.


La decisión de la EMA sigue a la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. Otorgada en junio de 2017 .

Se espera que estas designaciones proporcionen soporte regulatorio y beneficios financieros, para acelerar el desarrollo clínico y la revisión de omaveloxolone, y para asegurar la exclusividad de comercialización por un período de tiempo con la aprobación regulatoria.

"La designación de medicamentos huérfanos de la EMA es un reconocimiento importante del potencial de la omaveloxolona para convertirse en la primera terapia aprobada para los pacientes afectados por esta devastadora enfermedad", dijo Warren Huff, presidente y director general de Reata, en un comunicado de prensa.

Actualmente, la empresa está reclutando aproximadamente 100 pacientes con AF para la siguiente parte de un ensayo clínico de fase 2 (NCT02255435) sobre omaveloxolone, llamado MOXIe.

FA es un raro trastorno neurodegenerativo que afecta aproximadamente a 6.000 niños y adultos en los EE. UU. Y 22.000 personas en todo el mundo. Es causada  por la producción deficiente de frataxina, una proteína esencial para el funcionamiento normal de las mitocondrias, que proporcionan energía a las células.

Esto conduce a la disfunción mitocondrial y la producción de energía deteriorada, bajos niveles de moléculas antioxidantes que protegen a las células del estrés oxidativo y la inflamación crónica, que finalmente resulta en la neurodegeneración progresiva.
Omaveloxolone recibe la designación de medicamento huérfano para FA de la Agencia Europea de Medicamentos.

Si bien muchos de los síntomas y complicaciones de FA pueden aliviarse para ayudar a los pacientes a mantener un funcionamiento óptimo durante el mayor tiempo posible, no existe un tratamiento aprobado para reducir o prevenir la progresión de la enfermedad.

Omaveloxolone, desarrollado por Reata en colaboración con  AbbVie , es una molécula pequeña diseñada específicamente para activar y activar Nrf2, una proteína cuya función se ve afectada en pacientes con AF.

Nrf2 interviene en la restauración de la función mitocondrial, mejorando los niveles de agentes antioxidantes que reducen el estrés oxidativo y bloquean la inflamación, lo que indica que su activación podría ayudar potencialmente a tratar a los pacientes con AF.

La seguridad, eficacia y farmacodinámica (los efectos de la terapia y el mecanismo de acción) de la omaveloxolona oral se están evaluando en el ensayo de fase 2 MOXIe internacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.

Los resultados informados el año pasado a partir de la primera parte del estudio de escalada de dosis mostraron que omaveloxolone indujo mejoras dependientes de la dosis y del tiempo en la función mitocondrial y de las células nerviosas.

La segunda parte de la prueba, que actualmente se está inscribiendo, es un estudio de grupos paralelos diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de una dosis diaria de 150 mg de omaveloxolona en pacientes con FA, que serán aleatorizados para recibir omaveloxolone o un placebo. Los resultados de la segunda parte se esperan para la segunda mitad de 2019.

El estudio está patrocinado por Reata, en colaboración con AbbVie y Ataxia Research Alliance de Friedreich.

Aquellos que completen el estudio MOXIe serán elegibles para participar en un ensayo de extensión para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de omaveloxolone, en el que todos los participantes recibirán omaveloxolone abierto con 150 mg una vez al día.

Fuente: https://friedreichsataxianews.com/2018/07/12/omaveloxolone-granted-ema-orphan-drug-status-fa-treatment/?utm_medium=desktop-push-notification&;utm_source=Notifications&utm_campaign=OneSignal

Traducido por http://blog.ataxias-galicia.org/2018/07/buenas-noticias-para-los-pacientes-con.html

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