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La terapia para la Ataxia de Friedreich con RT001, resultó ser segura y bien tolerada en los ensayos iniciales


Los resultados de un estudio clínico de Fase 1/2 respaldan la seguridad y la tolerabilidad de RT001, un tratamiento de investigación para la ataxia de Friedreich . Los pacientes tratados con RT001 también mejoraron en las pruebas de funcionamiento físico.

El estudio, ” Ensayo clínico aleatorizado de RT001: primeras señales de eficacia en la ataxia de Friedreich ” , se publicó en la revista Movement Disorders .

RT001  es un ácido graso de investigación desarrollado por Retrotope  que protege las membranas mitocondriales y celulares contra los ataques. Esto ayuda a restaurar la función mitocondrial en enfermedades degenerativas como la ataxia de Friedreich.

En 2016, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. Designó RT001 como medicamento huérfano  para avanzar en su desarrollo como una posible terapia para la ataxia de Friedreich.

En este estudio clínico de Fase 1/2 ( NCT02445794 ), los investigadores evaluaron la efectividad de la terapia y el perfil farmacocinético, una medida de cómo se comporta la terapia en el cuerpo.

El ensayo se realizó en Collaborative Neuroscience Network en Long Beach, California, y en el USF Ataxia Research Center en Tampa, Florida.

El estudio incluyó a 18 pacientes con ataxia de Friedreich que fueron aleatorizados a una de las dos dosis orales de RT001 – 1.8 o 9 gramos / día – o un control inactivo. El tratamiento continuó durante 28 días, luego de lo cual los investigadores evaluaron los principales objetivos del estudio de seguridad y tolerabilidad.

En general, 13 participantes se asignaron al azar al tratamiento con RT001 y seis fueron en el grupo de control.

Los objetivos adicionales incluyeron identificar la farmacocinética de RT001 después de dosis orales únicas y múltiples y establecer una dosis óptima para estudios futuros.

Los investigadores también evaluaron los cambios en el puntaje Neurológico de la escala de calificación de Ataxia de Friedreich (FARS-Neuro), la caminata cronometrada de 25 pies y las pruebas de ejercicio cardiopulmonar.

Los resultados mostraron que el tratamiento con RT001 fue seguro y bien tolerado, y el único evento adverso relacionado con el tratamiento fue diarrea.

RT001 fue absorbido rápidamente, logrando niveles estables en la circulación sanguínea dentro de los 28 días de tratamiento. Además, un metabolito de RT001 – una molécula resultante del metabolismo del tratamiento – capaz de penetrar el cerebro se encontró en la circulación sanguínea el día 28.

El tratamiento con RT001 se asoció con mejoras en la carga de trabajo máxima (condición física) en comparación con los controles, en el consumo máximo de oxígeno y en la velocidad de zancada. Sin embargo, la duración del estudio probablemente fue insuficiente para detectar cambios significativos en los puntajes de FARS-Neuro, que mide la progresión en pacientes FA, en relación con los controles.

En general, debido a que aún no existen terapias aprobadas para FA, “la seguridad observada, la tolerabilidad y los signos de eficacia clínica hacen que RT001 sea un buen candidato para otros ensayos clínicos más amplios” en FA, concluyó el estudio.

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