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La restauración de la expresión de la frataxina podría detener la progresión de la FA, mejorando los síntomas

El tratamiento de células nerviosas derivadas de pacientes con Ataxia de Friedreich con una molécula llamada compuesto 109, aumenta significativamente la expresión de frataxina y las protege de la muerte celular inducida por el estrés oxidativo, sugiere un estudio publicado en la revista científica 'Human Molecular Genetics'.

El compuesto 109 no puede usarse directamente como fármaco para tratar la Ataxia de Friedreich, debido a su pobre capacidad de penetración en el cerebro y su potencial toxicidad para el corazón. Sin embargo, el desarrollo de compuestos con la misma actividad que el compuesto 109, sin tales inconvenientes, podría proporcionar prometedores tratamientos potenciales para la enfermedad, según el estudio: “Friedreich ataxia-induced pluripotent stem cell-derived neurons show a cellular phenotype that is corrected by a benzamide HDAC inhibitor”.

"Nuestros resultados apoyan la restauración de la frataxina como enfoque clave para la intervención terapéutica en la Ataxia de Friedreich", escribieron los investigadores. Y añadieron que restaurar la expresión de la frataxina, no sólo puede detener la progresión de la enfermedad, sino también mejorar los síntomas de la misma.

Con el fin de describir los cambios asociados con la escasez de frataxina, el equipo de investigadores, dirigido por el Dr. Massimo Pandolfo, en el Laboratorio de Neurología Experimental de la Universidad Libre de Bruselas, en Bélgica, obtuvo células de piel de personas afectadas por Ataxia de Friedreich, y de voluntarios sanos. A continuación, transformaron estas células en células madre indiferenciadas -también llamadas células madre pluripotentes inducidas (iPSC)-, las cuales son capaces de producir diferentes tipos celulares, incluyendo células nerviosas. Las células de piel obtenidas de pacientes estaban escasas de frataxina, mientras que las obtenidas de los controles sanos, no.

Aunque las iPSC derivadas de células de piel de pacientes fueron igualmente capaces de dividirse en células nerviosas, hubo varias diferencias entre estas células y las sanas. Por ejemplo, las células nerviosas derivadas de pacientes mostraron alta susceptibilidad al estrés oxidativo, y, por lo tanto, resultaron más sensibles a los oxidantes, en comparación con las células nerviosas derivadas de piel de controles sanos.

Los científicos, a continuación, quisieron ver si la regulación de la expresión de frataxina en las células derivadas de pacientes podría restaurar las alteraciones relacionadas con su escasez. Con este fin, trataron las células nerviosas, derivadas de pacientes, con el compuesto 109, lo cual redujo significativamente el estrés oxidativo, y casi protegió totalmente a las neuronas de la muerte celular causada por tal motivo.

"Nuestros hallazgos sugieren que la corrección de la deficiencia de frataxina no sólo podría detener la progresión de la enfermedad, sino también conducir a una mejora clínica, rescatando neuronas, aún supervivientes, pero disfuncionales", concluyeron los autores.

Aclaración: 'Friedreich's Ataxia News' es estrictamente un sitio web de noticias informativas sobre la enfermedad. No proporciona consejo médico, diagnóstico, ni tratamiento. Su contenido no pretende ser sustituto de la opinión médica... Siempre, busque el asesoramiento de su Dr. ante cualquier cuestión respecto a la salud... Nunca ignore los consejos médicos o demore en buscarlos debido a algo que haya leído en este sitio web.

Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/02/14/frataxin-fa-compound-109/

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