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Para el tratamiento de personas con Ataxia de Friedreich, Horizon Pharma completa la meta de matriculación de 90 pacientes para el ensayo de fase 3 de Actimmune (R) (interferón gamma-1b)

DUBLÍN, IRLANDA - (Marketwire) - 5.5.16

- Horizon Pharma, una compañía biofarmacéutica centrada en la mejora de vida de los pacientes mediante la identificación, desarrollo, adquisición y comercialización de medicamentos diferenciados y accesibles que respondan a las necesidades médicas no satisfechas, anunció hoy que ha completado la inscripción de destino de su estudio de fase 3 evaluar Actimmune (interferón gamma 1b) para el tratamiento de las personas con ataxia de Friedreich (FA), un trastorno degenerativo neuro-muscular.
El estudio (NCT02415127) ha alcanzado su objetivo de inscripción de 90 pacientes en cuatro sitios en los Estados Unidos y los primeros resultados se esperan para finales de 2016.


"El logro de este importante hito no habría sido posible sin el compromiso apasionado de las personas que viven con ataxia de Friedreich, la Alianza para la Investigación en la Ataxia Friedreich y nuestros investigadores en esta Fase 3 del estudio, "dijo Jeffrey W. Sherman, MD, FACP, vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo y director médico, Horizon Pharma plc.
"Estamos muy agradecidos por su colaboración y orientación colectiva, que impulsa nuestros esfuerzos hacia la provisión de una opción potencial de tratamiento para este trastorno debilitante."

La Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia de ACTIMMUNE D escalada en la ataxia de Friedreich es un estudio aleatorizado, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo con pacientes aleatorizados 1: 1 a recibir dosis subcutáneas de Actimmune o placebo tres veces por semana durante un total de 26 semanas. El criterio principal de valoración evaluará el efecto de Actimmune frente a placebo en el cambio desde el inicio hasta la semana 26 en el resultado neurológico medido por una versión modificada de la Ataxia Escala de Evaluación de Friedreich (FARS). El FARS se utiliza para medir los signos neurológicos asociados con la ataxia de Friedreich, con una puntuación más alta que reflejan un mayor nivel de discapacidad. Además de la seguridad y la eficacia, el juicio STEADFAST evaluará las características farmacocinéticas de Actimmune en personas con ataxia de Friedreich.
Después de la finalización del estudio, los pacientes que participaron en STEADFAST tendrán la oportunidad de hacer la transición a un estudio de extensión abierto (NCT02593773).

"El reclutamiento rápido y matrícula de este estudio refleja la necesidad no satisfecha de urgencia, así como el compromiso de participar en la investigación entre las personas que viven con ataxia de Friedreich", dijo Ronald J. Bartek, Co-fundador y presidente de la fundación, de Friedreich Ataxia Research Alliance (FARA). "Como una organización dedicada a la búsqueda de la investigación científica que lleva a tratamientos para la ataxia de Friedreich, estamos muy satisfechos con el progreso del estudio constante y la esperanza de que los resultados conducen al primer tratamiento aprobado para las personas que viven con ataxia de Friedreich."

En abril del año 2015, a Actimmune se le concedió la condición de vía rápida (Fast Track)  para la ataxia de Friedreich por el Administración de Drogas y Alimentos de EE.UU. (FDA).
Esta designación ofrece un mayor acceso y una comunicación más frecuente con el FDA durante todo el proceso de desarrollo de fármacos y revisión, con el objetivo de acelerar la aprobación posiblemente. Fast Track también da a Horizon Pharma la oportunidad de presentar potencialmente secciones del expediente de registro Actimmune de la ataxia de Friedreich, de forma continua, y permite Actimmune para ser considerado para revisión prioritaria en el momento de la presentación sobre la base de los datos clínicos próximos.

Sobre la ataxia de Friedreich (FA)
La ataxia de Friedreich es una enfermedad debilitante, que acorta la vida y la enfermedad degenerativa neuromuscular que afecta aproximadamente a 4.000 personas en los Estados Unidos.
El inicio de los síntomas puede variar de cinco años de edad hasta la edad adulta, con el inicio en la infancia que tiende a estar asociado con una progresión más rápida. Una pérdida progresiva de la coordinación y la fuerza muscular conduce a la incapacidad motora y a menudo el uso de tiempo completo de una silla de ruedas.
La mayoría de los jóvenes con diagnóstico de ataxia de Friedreich requieren ayudas para la movilidad, como un bastón, andador o silla de ruedas por la adolescencia o principios de los 20.
En este momento hay ningún tratamiento aprobado para la ataxia de Friedreich.

Sobre Actimmune
Actimmune (interferón gamma-1b) es una proteína biológicamente fabricada similar a uno que el cuerpo produce de forma natural para ayudar a prevenir la infección. Actimmune está actualmente aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de EE.UU. (FDA) para el uso en dos enfermedades raras. Está indicado para reducir la frecuencia y severidad de las infecciones graves asociadas con la enfermedad granulomatosa crónica (CGD), un trastorno genético que afecta el funcionamiento de algunas células del sistema inmune. Además, Actimmune está indicado para retardar el empeoramiento de osteopetrosis maligna grave (SMO), un trastorno genético que afecta a la formación normal del hueso.
Para obtener más información, consulte www.ACTIMMUNE.com .

Actimmune no está indicado todavía, para la Ataxia de Friedreich.

  • Actimmune está contraindicado en pacientes que desarrollan o han conocido hipersensibilidad al interferón-gamma, coliformes E productos derivados, o cualquier componente del producto



Actimmune debe utilizarse con precaución en pacientes con:

  • condiciones cardíacas pre-existentes, incluyendo isquemia, insuficiencia cardiaca congestiva, o arritmia
  • trastornos convulsivos o compromiso de la actividad del sistema nervioso central; reducir la dosis o interrumpir
  • La mielosupresión, o recibir otros agentes potencialmente mielosupresores; considerar la reducción de la dosis o la interrupción del tratamiento
  • insuficiencia renal grave


Visita www.ACTIMMUNE.com para descargar una copia de la información de prescripción completa Actimmune.

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