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Estudio clínico del fármaco oral RT001 en pacientes de Ataxia de Friedreich

Retrotope ha anunciado la realización de una primera cohorte de dosificación, y la apertura de inscripción de pacientes para un grupo, a dosis más altas, en su estudio clínico, de 28 días, en afectados por Ataxia de Friedreich, con dosis orales de RT001. El tratamiento hasta la fecha ha sido bien tolerado, sin efectos adversos graves o de toxicidad limitante de la dosis, ha informado la compañía farmacéutica.

"Estamos muy contentos de que RT001 parezca ser seguro y bien tolerado en este estudio por primera vez en seres humanos, realizada en pacientes de Ataxia de Friedreich. Los principales criterios de valoración son la seguridad, la tolerabilidad, y el perfil farmacocinético de RT001 a dosis orales. Los objetivos secundarios son la puntuación relacionada con la enfermedad, según la 'Friedreich's Ataxia Rating Scale': evaluación neurológica, caminar cronometrado, y varias medidas exploratorias y biomarcadores", ha dicho en un comunicado de prensa Robert De Jager, MD, director de marketing de Retrotope.

RT001 es el candidato principal del Retrotope para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich. Según la compañía, la peroxidación lipídica -degradación de los lípidos en las membranas mitocondriales y celulares debido a la acción de los radicales libres- puede causar una amplia gama de enfermedades degenerativas.

Los radicales libres afectan a las grasas poliinsaturadas (AGPI), componentes vitales de las membranas. Investigaciones previas han revelado que estas grasas se degradan, generando cascadas de tóxicos, los cuales han sido relacionados con muchas enfermedades, incluyendo la Ataxia de Friedreich.

El compuesto RT001 es un ácido graso natural, químicamente estabilizado, que resiste la peroxidación de lípidos en las membranas mitocondriales y celulares.

Jennifer Farmer, directora ejecutiva de Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), ha dicho: "FARA se complace en continuar nuestro apoyo a Retrotope y a este estudio clínico aportando un nuevo enfoque para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich. Estamos muy contentos con el potencial de RT001, y agradecidos a las personas que se han ofrecido para este estudio".

Ensayo de fase 1-2: Un primer estudio en humanos con RT001 en pacientes de Ataxia de Friedreich, se lleva a cabo en dos lugares: en la Red de Colaboración Neurociencia, en Long Beach, California, y en el Centro de Investigación USF Ataxia, en Tampa, Florida. Los interesados pueden encontrar más información sobre este estudio, incluyendo el contacto de inscripción, a través de https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02445794?term=retrotope&;rank=1

Carolina Henriques es licenciada en Antropología y tiene una maestría en Estudios Urbanos. Y pone sus conocimientos interdisciplinarios en la escritura de artículos sobre diferentes temas, de la ciencia, la investigación y la promoción de noticias.

Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/02/23/retrotope-advances-clinical-trial-for-friedreichs-ataxia-treatment/

Comentarios  

 
0 #1 NANCY HRYB 10-03-2016 15:12
mI NIETA melany DE 13 AÑOS TIENE ataxia de freidreich GENETICA, Dios los ilumine y me puedan ayudar.
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