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Se ha comenzado a inscribir pacientes en un estudio, de fase II, con RTA 408, en Ataxia de Friedreich

La empresa estadounidense 'Reata Pharmaceuticals' ha anunciado haber comenzado a reclutar pacientes en un estudio, de fase II, diseñado para evaluar la seguridad, eficacia, y tolerabilidad, del fármaco experimental 'RTA 408' en pacientes conAtaxia de Friedreich, (FRDA).

La Ataxia de Friedreich es la ataxia hereditaria más corriente, con características de trastorno progresivo que, en la mayoría de los casos, se inicia durante la infancia, o en la adolescencia. Es una enfermedad autosómica recesiva cuya afección neurológica se caracteriza por ataxia progresiva, disartria, inestabilidad de fijación, neuropatía sensorial, y debilidad piramidal. La mayoría de los pacientes desarrolla miocardiopatía hipertrófica, que pueden llevar a la muerte. La resistencia a la insulina y la disfunción betacelular pueden conducir a la diabetes, en 10% de los casos.

La Ataxia de Friedreichhumana está causada por una expansión homocigótica de triplete GAA en el gen FXN. La transcripción reducida del gen FXN conduce a una cantidad deficitaria de frataxina, proteína mitocondrial que desempeña un papel importante en la homeostasis del hierro. La deficiencia de frataxina se asocia con la falta de actividad de las enzimas en los clusters hierro-azufre, acumulación férrica mitocondrial, reducción de fosforilización oxidativa, y defensas oxidativas alteradas.

Los estudios en modelos animales han demostrado que la deficiencia de frataxina está relacionada con una expresión reducida del factor de transcripción Nrf2, reduciendo la función mitocondrial.

'RTA 408' activa directamente la respuesta antioxidante a través de Nrf2, mejorando así la función mitocondrial. En estudios con animales, el fármaco ha demostrado aumentar la captación de glucosa, la oxidación de lípidos, y el consumo de oxígeno, signos directos de un metabolismo saludable de las células.

El estudio se llama 'MOXIe', acaba de comenzar... y es un ensayo aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico, y se inscribirá a 52 pacientes con Ataxia de Friedreich. La primera parte del estudio evaluará la seguridad a dosis crecientes de 'RTA 408' (2,5, 5, y 10 mg). En la segunda parte se evaluará la seguridad, eficacia, y farmacodinámica de dos de las dosis seleccionadas en la primera parte del estudio. Los puntos finales son de clínica y bioquímica, e incluyen la capacidad de ejercicio, y calidad de vida.

Actualmente, cerca de 20 mil personas, en Estados Unidos y Europa, padecen Ataxia de Friedreich... y en la actualidad no hay ningún tratamiento aprobado para esta enfermedad.

"Los datos preclínicos y clínicos sobre 'RTA 408' demuestran que el fármaco podría ser un tratamiento eficaz para estos pacientes. Estamos colaborando con médicos y los pacientes, y estamos ansiosos por comenzar la evaluación de los resultados del estudio 'MOXIe' a medida que estén disponibles", dice Colin Meyer, CEO de 'Reata Pharmaceuticals'.

Fuente, en italiano: http://www.pharmastar.it/index.html?cat=7&;id=17320#.VRRgXjI1-do.email

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